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建立和完善我國罕見病醫(yī)療保障體系的思考
摘要：目前，我國社會保險尤其是醫(yī)療保險的覆蓋范圍不斷擴大，保障水平也在不斷提高，但是，對于罕見病患者這一疾病群體中的弱勢群體，其醫(yī)療保障問題卻一直處在我國社會保險體系的邊緣，近乎置于被遺忘的角落。因此，建立和完善罕見病醫(yī)療保障體系，解決好罕見病患者的醫(yī)療保障問題，讓罕見病患者與其他病患者一樣平等地接受醫(yī)療和照顧，不僅可以有效地減輕罕見病患者及其家庭的沉重醫(yī)療負擔(dān)，而且也直接關(guān)系到我國醫(yī)療保障體系的健全完善和社會主義和諧社會的構(gòu)建。
關(guān)鍵詞：罕見病 罕用藥 罕見病醫(yī)療保障體系
醫(yī)療保險是由國家立法規(guī)范并運用強制手段，向法定范圍內(nèi)的勞動者及其他社會成員提供必要的疾病醫(yī)療服務(wù)和經(jīng)濟補償?shù)囊环N社會化保險機制。隨著我國社會保障制度的改革與完善，醫(yī)療保險的覆蓋面不斷擴大，城鎮(zhèn)職工享受城鎮(zhèn)職工醫(yī)療保險，城鎮(zhèn)非職工享受城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險，農(nóng)民享受新型農(nóng)村合作醫(yī)療，少年兒童還有少兒互助金待遇。但是，在社會群體當中，還有一個為數(shù)不少的特殊群體，也就是罕見病患者，卻一直處于被社會遺忘的角落。目前，我國的醫(yī)療保障體系中并沒有針對罕見病患者醫(yī)療保障的制度規(guī)定，從而使得他們的生命權(quán)、健康權(quán)等權(quán)益沒有能夠得到應(yīng)有的關(guān)懷和保障。不僅如此，對于罕見病的研究，就目前所見到的成果來看，也主要是集中在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，從社會保障的角度特別是醫(yī)療保險的角度進行研究以及相關(guān)制度建設(shè)方面的探討，幾乎還是一個空白。
從世界范圍來看，各國對罕見病的界定和劃分還沒有一個完全統(tǒng)一的標準。世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總?cè)藬?shù)0.65‰～1‰的疾病定義為罕見病。2010年5月17日，中華醫(yī)學(xué)會遺傳學(xué)分會在上海組織召開了中國罕見病定義專家研討會，對中國的罕見病定義達成如下共識：患病率 一、我國罕見病患者醫(yī)療保障的現(xiàn)狀及存在的問題
1.罕見病患者醫(yī)療保障的現(xiàn)狀
世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病定義為罕見病，按照這一定義，目前已經(jīng)確認的罕見病有5000～6000種，約占人類疾病的10%。對于許多人來說，罕見病還是一個陌生的概念，它是指那些患病率較低的疾病。但對于我國這樣一個人口大國，絕對人數(shù)還是不能輕視的。
目前，我國沒有專門的罕見病醫(yī)療保障體系，罕見病患者作為社會成員的一份子，只是部分的享受我國政府主導(dǎo)的醫(yī)療保險模式：城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險、城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險、新型農(nóng)村合作醫(yī)療和城鄉(xiāng)醫(yī)療救助制度。但是，由于在診斷、治療等過程中的特殊性，使得罕見病患者在任何非針對性的保障體系中均難以真正滿足其保障需求。目前，基本醫(yī)療保險制度面向全體社會成員，決定了其較低的保障水平，這對罕見病患者昂貴的醫(yī)療開支所起的作用實在是微乎其微�，F(xiàn)實的情況是，我國各級各類醫(yī)院面向的患者絕大多數(shù)是多發(fā)病和常見病患者，而當患者身患罕見病時，往往因為醫(yī)療人員的水平、技術(shù)以及檢測設(shè)備等方面的不足而出現(xiàn)治療手段缺乏、診斷延誤等情況。而且，由于罕見病治療藥物的市場需求量小，盈利空間不大，在市場經(jīng)濟條件下，幾乎沒有藥商愿意生產(chǎn)罕見病用藥，從而使大多數(shù)罕見病患者陷入無藥可用的境地。同樣地，由于參加對象相對數(shù)量較少，索賠金額較大，也極少有保險公司會推出針對罕見病患者的商業(yè)保險項目。從全國來看，由于經(jīng)濟發(fā)展水平的地區(qū)差異等問題，各地對罕見病患者的醫(yī)療保障水平差異也比較大，這也存在著不公平的問題。
2.罕見病患者醫(yī)療保障存在的問題
（1）現(xiàn)有的醫(yī)療保險作用不大。通過對我國東、中、西部10個省、市的政府醫(yī)療保險制度中門診規(guī)定病種、門診特殊疾病、大病、慢性疾病、急診搶救病種范圍規(guī)定的考察發(fā)現(xiàn)：罕見病基本包括血友病、再生障礙性貧血、白血病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、帕金森氏癥5類罕見��；有的省市還覆蓋珠蛋白生成障礙癥（廣東�。�、急性布魯氏菌感染（陜西省新型農(nóng)村合作醫(yī)療）、重癥肌無力、骨髓增生異常綜合癥等罕見病征�？梢�，我國政府主導(dǎo)的醫(yī)療保障制度所涉及的上述幾種罕見病，相對于WHO公布的接近6000種罕見病而言是非常少的，而且大多數(shù)罕見病患者所需的藥物，目前還沒有被納入基本藥物目錄。當前國家的醫(yī)保報銷政策主要是根據(jù)基本醫(yī)療保險的“三大目錄”，即基本保險藥品目錄、診療項目目錄、醫(yī)療服務(wù)設(shè)施標準，對于罕見病的治療并沒有特殊的政策。有些疾病，如血友病的治療，已被多個省市納入醫(yī)療保險統(tǒng)籌門診特殊疾病保險范圍，而一些其他疾病，如戈謝氏病，尚無相關(guān)的醫(yī)療保險政策。我國的社會保障制度一直堅持“低水平、廣覆蓋”的原則，但是，現(xiàn)行的醫(yī)療保險制度并沒有覆蓋到廣大的罕見病患者，何況低水平的保障對耗資巨大的罕見病患者而言也只能是“杯水車薪”。
（2）醫(yī)療機構(gòu)提供的醫(yī)療服務(wù)與罕見病患者的需求不匹配。罕見病由于其病種特殊、患者人數(shù)少、診斷過程復(fù)雜繁瑣，大多罕見病患者為獲得心理安慰、尋求放心，習(xí)慣于選擇去大型公立醫(yī)院就診，在邊遠地區(qū)的患者可能會就近選擇縣、多甚至村里的衛(wèi)生室等醫(yī)療機構(gòu)。醫(yī)療機構(gòu)作為國家衛(wèi)生事業(yè)的重要一環(huán)，是國家和社會在防治疾病、保護和促進公民健康方面的重要機構(gòu)，但在現(xiàn)實生活中，公立或私立醫(yī)療機構(gòu)均難以滿足罕見病患者的需要。主要體現(xiàn)在：醫(yī)務(wù)人員的業(yè)務(wù)水平和專業(yè)技能難以滿足罕見病診斷和治療的要求；醫(yī)療設(shè)施陳舊，檢查病種不全等，這些情況均與罕見病患者的需求不相適應(yīng)。
（3）罕見病藥物面臨窘境。罕見病藥，在國外被稱為“孤兒藥”，可見其不受重視的程度。在我國，由于罕見病的特殊性，再加上發(fā)病率比較低，其藥物的商業(yè)開發(fā)價值小，商家研發(fā)制造相關(guān)治療藥物的積極性不高，從而導(dǎo)致患者缺少治療藥物。目前，罕見病藥物市場實際上成為了一個被孤立的領(lǐng)域。由于罕見病藥物研發(fā)難度大而市場價值小，再加上國家政策也沒有相應(yīng)傾斜，這兩點使得罕見病人只能選擇昂貴的進口藥，或者無藥可用。 �。�4）商業(yè)保險種類稀少。目前，我國尚未定義罕用藥，也沒有國產(chǎn)藥，罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥。由于政府基本的醫(yī)療保障費用比較低，特別是很多罕見病沒有被納入醫(yī)保病種，所以罕見病患者的醫(yī)藥費幾乎全部出自家庭，經(jīng)濟負擔(dān)沉重，已經(jīng)有越來越多的家庭因為一個家庭成員的患病而傾其所有，甚至累及親戚朋友。其實，很多罕見病如果診斷治療及時得當，有很大的機會可以向正常人一樣繼續(xù)生活，如血友病患者。從社會總成本考慮，一個健康人所創(chuàng)造的社會價值遠遠大于其治療成本，而政府和社會似乎還沒有認識到這一點。而且，商業(yè)保險公司以自身利益為出發(fā)點，在罕見病種的保險方面進行人為的限制或者拒絕，也使得罕見病患者只能依靠自身的力量支付高昂的醫(yī)療費用，甚至到后期因費用無法負擔(dān)而不得不放棄治療。
二、國外罕見病患者的醫(yī)療保障及其經(jīng)驗啟示
1.發(fā)達國家罕見病患者的醫(yī)療保障狀況
美國將罕見病定義為，每年患病人數(shù)少于20萬（約占總?cè)丝诘?.75‰）或高于20萬但藥物研制和生產(chǎn)無商業(yè)回報的疾病。為鼓勵制藥企業(yè)投資開發(fā)和生產(chǎn)孤藥，1983年，美國成立了國家罕見病組織（NORD），并在其倡導(dǎo)下通過了《孤兒藥品法案》，成為世界上第一個實施罕見病藥物制度的國家。該法令規(guī)定，凡第一個開發(fā)、生產(chǎn)某種孤藥并將其推向市場的廠家，可以獲得自該孤藥批準上市之日起7年內(nèi)的市場獨占權(quán)，在此期間其他制藥廠家不得生產(chǎn)相同藥物，并且在臨床試驗經(jīng)費的稅收信貸和審批方面得到特殊照顧。此外還規(guī)定，任何商業(yè)保險公司不得拒絕罕見病患者的投保，罕見病患者只需每年比普通人多支付1000美元的保費，就可以使用任何藥物，所需費用由保險公司承擔(dān)。該法案主要包含了三個方面的政策：研究經(jīng)費補助、藥品申請協(xié)議書幫助、減免稅額。此后，美國的罕見病藥物研發(fā)取得巨大發(fā)展，目前已成為罕見病藥物的重要出口國。在應(yīng)對罕見病的咨詢服務(wù)方面，美國也有相應(yīng)舉措，由罕見病用藥辦公室OOPD資助的全國罕用藥及罕見病信息中心可向開發(fā)企業(yè)、醫(yī)生、藥師和病人提供有關(guān)罕用藥的各種信息。另外，國家罕見病組織建有廣泛的信息網(wǎng)絡(luò)，主要為病人和健康保健專業(yè)人員提供關(guān)于罕見病的預(yù)防、診斷和治療的各種信息，為研究者和罕見病患者建立聯(lián)系渠道。美國經(jīng)過多年的探索和實踐，已經(jīng)形成了較為完善的罕用藥管理體系，并在罕見病的診斷、治療及罕用藥的研發(fā)、罕用藥信息發(fā)布、整理、傳播方面取得了比較好的管理效益與社會效果。罕見病信息與罕用藥使用信息的良好管理，雖然不能夠為研發(fā)者和生產(chǎn)者帶來較大的絕對值上的經(jīng)濟收益，但對于患者來說卻能夠得到比較好的醫(yī)療保障。
日本于1993年正式實施罕見病藥物管理制度。對于罕用藥的定義，日本與美國、歐盟等相比最為嚴苛。日本政府頒布的《罕用藥管理條例》指出，罕見病為患者人數(shù)少于5萬人（約占總?cè)丝诘?.4‰）的疾病。此前，日本政府已深感治療罕見病的藥物及其醫(yī)療設(shè)備的缺乏，同時也意識到，這類藥物和醫(yī)療設(shè)備若僅靠企業(yè)自身去研發(fā)有很大難度，因為用藥人數(shù)有限，市場規(guī)模過小，難以獲得利潤。為此，日本政府下決心實施罕見病患者藥物管理法，引入開發(fā)藥物和醫(yī)療設(shè)備的激勵機制。日本政府強調(diào)，依據(jù)罕用藥政策資助的新藥應(yīng)具有很高的研發(fā)成功率，并且若此罕用藥上市后利潤超過了1億日元，研發(fā)者應(yīng)按最初的協(xié)議所確定的比例將部分銷售額返還給政府，這樣有利于政府有更多的資金資助其他罕用藥研發(fā)者。在罕見病的咨詢服務(wù)方面，日本OPSIL為罕用藥研究開發(fā)上市提供咨詢指導(dǎo)服務(wù)，如協(xié)助制定研究協(xié)議、準備新藥申報材料、利用國外資料等，避免研發(fā)過程中的重復(fù)和浪費，提高研發(fā)效率，降低研發(fā)成本。日本罕用藥價格享受國家健康保險（NHI）價格優(yōu)惠政策，藥價由國家與企業(yè)協(xié)商議定，價格可以適當提高，醫(yī)藥費用由國家醫(yī)療保險支付，極大地減輕了患者個人的負擔(dān)，保障了藥物的可獲得性�？梢哉f，從罕用藥的研發(fā)、生產(chǎn)、上市，日本政府已經(jīng)做到了全程資助。
歐盟委員會對罕見病問題非常重視，將罕見病患者置于中心地位。歐盟《罕用藥品管理法規(guī)》規(guī)定，罕見病是指患病率低于0.5‰的疾�。ɑ疾∪藬�(shù)相當于18.5萬）。若患病人數(shù)超過了此標準，在這種情況下，對那些研發(fā)投資無商業(yè)回報的新藥也授予罕用藥資格。1999年，在罕見病組織的推動下，歐洲議會頒布了《孤兒醫(yī)療藥品法規(guī)》。該法律實施后，歐洲孤兒醫(yī)療產(chǎn)品委員會成立，職責(zé)是對申請成為孤兒藥的藥物進行資格審查。在許多歐洲國家，罕見病已經(jīng)作為行政任務(wù)被列入項目規(guī)劃。歐盟成員國法國擁有最完善的行動計劃及通過募捐建立的電視節(jié)目（每年籌集的用于罕見病治療的款額超過一億歐元），使罕見病患者獲得極大關(guān)注。在加強公益性信息服務(wù)方面，歐洲罕見病協(xié)會（Eurodis）將患者與制藥企業(yè)、政府機構(gòu)連接起來，為罕見病患者提供治療新信息，如同美國的國家罕見病組織（NORD）。這些組織既提高了人們對罕見病的認識，也幫助了罕見病患者，同時又能夠使制藥企業(yè)在短時間內(nèi)找到適用人群，有利于滿足患者、藥商、醫(yī)院等多方需求。此外，歐盟委員會還通過了歐盟有關(guān)應(yīng)對罕見病優(yōu)先政策的議案，此舉旨在幫助成員國提高診斷、治療和照顧罕見病患者的水平。議案主要包括一個方向的內(nèi)容：提高對罕見病的認識和了解，支持成員國應(yīng)對罕見病的計劃，加強歐盟在罕見病領(lǐng)域的合作。在對罕見病的醫(yī)療保障行動上，歐盟各成員國又有所不同。作為世界上第一個制定罕見病計劃的歐洲國家法國，其前任總統(tǒng)薩科齊在這一計劃的基礎(chǔ)上又制定了新的罕見病計劃，并在2010年生效。瑞典、丹麥、比利時及意大利等國家也專門為罕見病患者設(shè)立了轉(zhuǎn)診中心，有的國家還實施了轉(zhuǎn)診中心網(wǎng)絡(luò)計劃。
澳大利亞的《罕用藥計劃》明確指出，罕見病是指每年患病人數(shù)少于20007，（約占總?cè)丝诘? 2.對我國的啟示
我國是一個擁有13億多人口的大國，人口基數(shù)大，罕見病的發(fā)病人數(shù)也相對比較大。由于我國的醫(yī)療衛(wèi)生基礎(chǔ)相對比較薄弱，針對這些嚴重威脅人民群眾生命健康的罕見疾病，亟須建立起適合中國國情的罕見病醫(yī)療保障體系。因此，認真研究和學(xué)習(xí)借鑒發(fā)達國家在罕見病醫(yī)療保障方面的成功經(jīng)驗就顯得至關(guān)重要，而且，發(fā)達國家在罕見病法律法規(guī)的制定、藥物研發(fā)政策與藥物管理制度等方面的做法也給我們留下了深刻的啟示：明確我國罕見病與罕用藥的界定，并配套相應(yīng)保障措施；將罕見病納入立法規(guī)范，給患者提供法律保障；加強信息服務(wù)建設(shè)，改善醫(yī)療信息不對稱的狀況；建立醫(yī)院罕見病信息管理制度，解決患者診斷治療問題；構(gòu)建多方負擔(dān)模式，減輕罕見病患者的經(jīng)濟負擔(dān)。
三、建立我國罕見病醫(yī)療保障體系的對策建議
1.可行性分析
（1）法律基礎(chǔ)。我國法律規(guī)定，健康權(quán)是一項基本人權(quán)。一個人無論地位、身份、貧富，都有獲得健康生存的權(quán)利，這是現(xiàn)實社會公平正義的一道底線。對于絕大多數(shù)家庭來說，一旦遭遇罕見病，往往意味著發(fā)生“災(zāi)難性醫(yī)療支出”。事實上，支付能力絕不應(yīng)成為個人獲得衛(wèi)生保健的障礙。在社會領(lǐng)域，“木桶理論”中的“短板效應(yīng)”同樣存在。一個以人為本的政府，理應(yīng)優(yōu)先關(guān)注少數(shù)弱勢群體的健康問題。這是因為，一個社會的冷暖，不是由強者的溫度來標記的，而是由弱者的溫度來標記的。
（2）制度基礎(chǔ)。我國已經(jīng)實施的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險、城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險、新型農(nóng)村合作醫(yī)療及其城鄉(xiāng)醫(yī)療救助制度，為健全和完善我國的醫(yī)療保障體系奠定了基礎(chǔ)，準備了條件，同時，城鄉(xiāng)醫(yī)療保險項目在實施過程中的經(jīng)驗教訓(xùn)也對建立罕見病醫(yī)療保障體系具有重要的借鑒意義。
（3）邏輯基礎(chǔ)。從衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)的角度來看，如果罕見病患者能夠得到及時、有效的診斷治療，相當一部分可以像正常人一樣健康生活，而且還可以避免因病致殘或誤診、漏診帶來的醫(yī)療消耗，節(jié)省社會成本。因為一名健康人所創(chuàng)造的社會價值遠遠大于其醫(yī)療消耗，這是一種有回報的投資，因此，建立罕見病患者的醫(yī)療保障體系，可以使社會總成本達到最大。
（4）負擔(dān)能力基礎(chǔ)。由于罕見病發(fā)病率低，患病人數(shù)少，我國罕見病患者的數(shù)量相對于總?cè)丝趤碚f不大。隨著經(jīng)濟社會的發(fā)展和醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)的進步，一些通過及時治療可以治愈的病種或遺傳性罕見病，都可以得到有效的預(yù)防和治療，使罕見病發(fā)病率逐漸降低。而醫(yī)療保障的社會統(tǒng)籌原則，可以通過龐大的保險基金，為罕見病患者支付相當一部分的醫(yī)療費用。
2.對策建議
（1）建立獨立、統(tǒng)一、全面的罕見病醫(yī)療保障制度。第一，獨立性是指制度體系、基金運行及監(jiān)督、管理機構(gòu)的獨立性。建立一個獨立于城鎮(zhèn)職工醫(yī)療保險、城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險和農(nóng)村新型合作醫(yī)療制度之外的罕見病醫(yī)療保障制度；通過繳費、社會捐助、政府補貼等途徑籌集基金并獨立運行，建立專門的基金運行及監(jiān)督機制，力求使每一分錢都用在罕見病患者最需要的地方；區(qū)別于城鎮(zhèn)企業(yè)職工醫(yī)療保險、新型農(nóng)村合作醫(yī)療的管理體制，罕見病醫(yī)療保險應(yīng)該在人力資源與社會保障部建立一個專門的機構(gòu)進行獨立管理。第二，從保障標準來看，建立一個全國統(tǒng)一的基本標準是最理想的狀態(tài)，但由于各地不同的經(jīng)濟狀況，可能會使某些發(fā)達地區(qū)的保障水平過低，而某些經(jīng)濟欠發(fā)達地區(qū)因財力不夠支付而產(chǎn)生一系列社會問題。因此，較為現(xiàn)實可行的是實行省級統(tǒng)籌，各地根據(jù)自身的經(jīng)濟水平、罕見病病種、發(fā)病率的不同、制定全省統(tǒng)一的籌資標準及保障待遇。第三，全面性是指覆蓋面和報銷范圍的全面。無論省級、市級或國家統(tǒng)籌的罕見病醫(yī)療保障，都應(yīng)將省、市或全國范圍內(nèi)的罕見病患者全部覆蓋在內(nèi)，不能因為病種或花費的不同而拒絕某些患者參保，真正實現(xiàn)罕見病患者“人人有醫(yī)�！薄Ｔ趫箐N范圍方面，無論是基礎(chǔ)醫(yī)療還是商業(yè)性質(zhì)的醫(yī)療保險，目前都只能報銷規(guī)定藥物費用和住院費用，對于罕見病患者所需的特殊藥物或特殊治療花費均未涉及，這給罕見病患者及家庭帶來了沉重的經(jīng)濟壓力。因此，對于罕見病患者不同于常見病患者的特殊治療花費，應(yīng)該適度地納入醫(yī)療保障中。
（2）制定有中國特色的罕見病、罕用藥法律制度，做到有法可依、有法必依。首先，根據(jù)我國罕見病的特點，定義我國的罕見病與罕用藥，明確罕見病、罕用藥的概念并寫入法律，形成制度，以保證每一名患者的權(quán)利。其次，仿效已經(jīng)建立罕見病及罕用藥法律或制度的國家，在罕用藥的標準、適用范圍、資金資助、稅收減免、評審費減免、市場保護及價格管理等方面做出明確規(guī)定。通過國家相關(guān)法律政策的支持和稅收減免等方面的優(yōu)惠，鼓勵和推動藥商廠家積極開發(fā)、研制和生產(chǎn)罕用藥，有效地改善我國目前罕見病患者用藥短缺甚至無藥可用的狀況。
（3）在基礎(chǔ)醫(yī)療保障體系的基礎(chǔ)上，確立國家、患者、商業(yè)保險公司、醫(yī)院、慈善組織多方負擔(dān)的籌資機制。在罕見病醫(yī)療保障籌資機制中，應(yīng)以國家投入為主，其他方式為輔。作為一個正在構(gòu)建社會主義和諧社會的大國，國家有責(zé)任保證每個社會成員的生命健康和生存權(quán)利，對待罕見病患者更不例外。國家應(yīng)從長期的社會經(jīng)濟建設(shè)和發(fā)展著眼，加大財政投入，承擔(dān)繳費責(zé)任。罕見病患者對于自己生病所花費的醫(yī)療費用承擔(dān)一定的比例是正常的，但這筆費用不應(yīng)該成為其家庭的“災(zāi)難性支出”，不能因為一個家庭成員的發(fā)病而拖垮整個家庭。作為商業(yè)保險公司，也不應(yīng)拒絕罕見病患者的投保：一方面，商業(yè)保險是遵守大數(shù)法則的，接受投保并不會使其毀損；另一方面，作為一個企業(yè)，其所承擔(dān)的社會責(zé)任和所應(yīng)體現(xiàn)的人道主義精神，也要求商業(yè)保險公司設(shè)立針對罕見病患者的相應(yīng)險種并接受其投保。而對于醫(yī)院來講，尤其是正規(guī)的公立醫(yī)院，應(yīng)根據(jù)自身的醫(yī)療資源情況，發(fā)揚救死扶傷的崇高醫(yī)德，在罕見病的檢查和治療費用等方面給予減免或降低。非政府組織、慈善組織等公益組織也都可以發(fā)揮重要的作用，在一定程度上緩解政府、患者、醫(yī)院的經(jīng)濟負擔(dān)和壓力。另外，還可以建立專項罕見病醫(yī)療救助基金，將罕見病納入社會救助體系，使籌資機制更加健全。2009年12月23日，中華慈善總會罕見病救助公益基金的正式啟動，標志著我國罕見病患者的治療開始獲得資助，這是一個良好的開端。 �。�4）提升公立醫(yī)院水平，做好罕見病的診療工作。首先，提高醫(yī)務(wù)人員在罕見病診斷與治療方面的業(yè)務(wù)水平和專業(yè)技能，及時更新醫(yī)務(wù)人員的專業(yè)知識結(jié)構(gòu)，同時，加強與國外醫(yī)院在罕見病診斷治療方面的經(jīng)驗交流與學(xué)術(shù)研究，學(xué)習(xí)和借鑒其先進的研究成果和實踐經(jīng)驗；其次，引進先進的醫(yī)療服務(wù)設(shè)施，改變傳統(tǒng)醫(yī)療服務(wù)設(shè)施較落后、技術(shù)含量低、只適合于診治常見病多發(fā)病的局限，盡量不因客觀條件貽誤罕見病的診斷與治療，以滿足罕見病患者的正常治療需要；再次，選擇部分醫(yī)院作為定點醫(yī)療機構(gòu)，納入醫(yī)療保障體系。定點醫(yī)療機構(gòu)的選擇，可以使政府的財政投入、商業(yè)保險補償、救助基金等資金流入固定的大型公立醫(yī)院，使這些醫(yī)院有更多的專項資金用于引進醫(yī)療服務(wù)設(shè)施，提高醫(yī)療水平，讓罕見病患者受到良好的醫(yī)療服務(wù)；最后，通過健康教育宣傳，提高全社會的健康水平和疾病預(yù)防能力，使人們能夠充分地認識到罕見病的嚴重危害以及罕見病預(yù)防工作的極端重要性。
（5）提高罕見病患者的保險意識，加大自我保障的力度。在建立和完善罕見病患者醫(yī)療保障體系的同時，提高罕見病患者的自我保護意識，鼓勵罕見病患者積極參加商業(yè)醫(yī)療保險，提高自身應(yīng)對疾病風(fēng)險的能力。
綜上所述，建立和完善罕見病醫(yī)療保障體系是市場經(jīng)濟發(fā)展與和諧社會構(gòu)建的必然要求。由原來政府主導(dǎo)的基礎(chǔ)醫(yī)療拓展為政府醫(yī)療保障、商業(yè)醫(yī)療保險、社會救助相結(jié)合的多層次的罕見病醫(yī)療保障，有利于罕見病患者得到更規(guī)范的治療和服務(wù)，重新獲得健康，為社會創(chuàng)造更多的財富。罕見病醫(yī)療保障體系的建立需要政府、社會、個人、醫(yī)院等多方面的共同努力，政府增加財政投入，社會容納并幫助罕見病患者，個人提高保險意識，醫(yī)院提高治療水平，同時建立相關(guān)的法律法規(guī)。只有在法律法規(guī)的約束和規(guī)范之下，才能夠確保罕見病患者都能夠享受到應(yīng)有的醫(yī)療保障。
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